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이식된 뇌세포
게시일 2008-04-16 18:51 | 최종수정 2010-09-09 13:51
신경세포 파괴에 의한 운동 기능 상실, 유전자 치료로 개선
일본 군마대 대학원의 히라이 히로카즈 교수(43)의 연구팀은 14일, 유전성의 척수 소뇌 변성증(Spinocerebellar ataxia; SCA)을 재현한 마우스 실험을 실시한 결과, 유전자 치료를 통해 증상을 큰 폭으로 개선시키는 것에 성공했다고 발표했다. 연구 성과는 독일 과학잡지인 「EMBO REPORTS」의 온라인판(14일자)에 공개되었다.
SCA는 소뇌나 척수 등의 신경세포가 서서히 파괴되어, 소실되어 가는 난치병으로, 보행 장애 등의 운동 기능 상실을 수반한다. 일본 국내에는 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 그 중 약 40%가 유전성인 것으로 보고되고 있다.
유전이 원인이 되는 질병 중에서도 가장 환자가 많은 「마샤드 죠셉병(Machado-Joseph disease)」은 신경세포 내에 독성이 있는 단백질의 덩어리(expanded polyglutamine protein (polyQ))가 축적되어 발병되는 것으로 추측되고 있다.
이 때문에 연구팀은 이미 3년 전에 HIV 바이러스로부터 병원성을 제거한 벡터(Lentivector)를 제작하였고, 작년 봄, 이 벡터에 「CRAG」라고 불리는 치료용의 유전자를 도입하여, SCA를 일으킨 생후 21~25일의 마우스의 소뇌에 주입하였다. 그 결과, 비틀거리거나 구르는 등의 보행장애를 보이던 마우스가 약 2개월 후에는 정상적으로 걸을 수 있는 만큼 큰 폭으로 개선되었다고 한다.
이에, 연구팀은 마우스의 소뇌 신경세포를 조사했는데, 증상의 원인이라고 생각되는 독성의 단백질의 덩어리가 CRAG 효소의 기능으로 극적으로 감소해, 손상되고 있던 신경세포도 회복하고 있었다고 한다.
CRAG 효소가 단백질 덩어리를 녹이는 기능을 가진 것은 배양 세포를 이용한 실험을 통해 이미 확인되고 있었으나, 지금까지는 생체 세포에 주입할 방법이 확립되지 않았으며, 이번 연구를 통해 처음으로 생체에서의 효과가 확인되었다.
히라이 교수는 “지금까지는 SCA에 대한 뚜렷한 치료 방법이 없었기 때문에, 이번 연구 성과는 획기적이라고 생각한다”고 말하고 있으며, 향후는 보다 인간에게 가까운 조건의 원숭이를 사용해 같은 실험을 실시하고, 궁극적으로는 사람을 대상으로 한 임상 응용이 가능할지를 알아볼 생각이라고 한다.
정보제공 : 한국과학기술정보연구원(KISTI) 해외과학기술동향
(본 내용은 KISTI의 정보이용 승인을 통해 제공되며 저작권은 KISTI에 있습니다.)
일본 군마대 대학원의 히라이 히로카즈 교수(43)의 연구팀은 14일, 유전성의 척수 소뇌 변성증(Spinocerebellar ataxia; SCA)을 재현한 마우스 실험을 실시한 결과, 유전자 치료를 통해 증상을 큰 폭으로 개선시키는 것에 성공했다고 발표했다. 연구 성과는 독일 과학잡지인 「EMBO REPORTS」의 온라인판(14일자)에 공개되었다.
SCA는 소뇌나 척수 등의 신경세포가 서서히 파괴되어, 소실되어 가는 난치병으로, 보행 장애 등의 운동 기능 상실을 수반한다. 일본 국내에는 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 그 중 약 40%가 유전성인 것으로 보고되고 있다.
유전이 원인이 되는 질병 중에서도 가장 환자가 많은 「마샤드 죠셉병(Machado-Joseph disease)」은 신경세포 내에 독성이 있는 단백질의 덩어리(expanded polyglutamine protein (polyQ))가 축적되어 발병되는 것으로 추측되고 있다.
이 때문에 연구팀은 이미 3년 전에 HIV 바이러스로부터 병원성을 제거한 벡터(Lentivector)를 제작하였고, 작년 봄, 이 벡터에 「CRAG」라고 불리는 치료용의 유전자를 도입하여, SCA를 일으킨 생후 21~25일의 마우스의 소뇌에 주입하였다. 그 결과, 비틀거리거나 구르는 등의 보행장애를 보이던 마우스가 약 2개월 후에는 정상적으로 걸을 수 있는 만큼 큰 폭으로 개선되었다고 한다.
이에, 연구팀은 마우스의 소뇌 신경세포를 조사했는데, 증상의 원인이라고 생각되는 독성의 단백질의 덩어리가 CRAG 효소의 기능으로 극적으로 감소해, 손상되고 있던 신경세포도 회복하고 있었다고 한다.
CRAG 효소가 단백질 덩어리를 녹이는 기능을 가진 것은 배양 세포를 이용한 실험을 통해 이미 확인되고 있었으나, 지금까지는 생체 세포에 주입할 방법이 확립되지 않았으며, 이번 연구를 통해 처음으로 생체에서의 효과가 확인되었다.
히라이 교수는 “지금까지는 SCA에 대한 뚜렷한 치료 방법이 없었기 때문에, 이번 연구 성과는 획기적이라고 생각한다”고 말하고 있으며, 향후는 보다 인간에게 가까운 조건의 원숭이를 사용해 같은 실험을 실시하고, 궁극적으로는 사람을 대상으로 한 임상 응용이 가능할지를 알아볼 생각이라고 한다.
정보제공 : 한국과학기술정보연구원(KISTI) 해외과학기술동향
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