Gene Therapy Can Improve Muscle Mass and Strength in Monkeys, Research Suggests

ScienceDaily (Nov. 14, 2009) — 과학 Translational 의학에 나타나는 연구는 특정 퇴행성 근육 질환 환자의 근육 질량과 기능을 향상시킬 수 있는 유전자 전달 전략을 테스트하는 임상 실험에 한 걸음 더 가까이 과학자들을 저장합니다.

사두근의 몇몇의 약함은 몇몇의 신경근의 장애가 나타나고 있습니다.

myostatin을 억제하는 자연스럽게 발생하는 단백질성장인자는 골격근에 구체적으로 표시가되며 전국 어린이병원 연구팀은 follistatin를 생산하는 유전자 전달 전략인 것과 직접 장기적인 유전자의 비 인간 영장류의 결과의 사두근에 큰 힘으로 더 큰 근육을 포함한 근육강화효과와 표현을 나타났습니다.

이전에는 전국 어린이 연구팀은 쥐 모델을 사용하여 follistatin의 치료 가능성을 보여주었다.이것은 최근 연구보다 밀접하게 인간에 관한 종의 안전에 대한 효율을 증명하기 위해 translational 연구가 아닌 인간 영장류에서 유사한 결과가 나타났습니다.

follistatin의 transgene의 주입을받은것이 아닌 인간의 영장류는 근육의 크기와 강도의 발음과 내구성 향상이 발생이 됩니다.

근육 성장은 성장 속도가 안정화 나타나 잘 15 개월 연구 과정을 통해 언급없이 부정적인 발생과 허용되었던 시간이 지나면, 치료 후 12 주 동안 발생했습니다.

"우리의 연구는 비교적 비 외과적인 접근 방식은 장기적인 영향을 미칠 몇 가지 위험을 포함하여 잠재적인 근육위축증의 여러 형태를 포함한 위축증근육 질환의 다양한 종류의 효과 될 수있을 것을 나타냅니다"이 연구의 작가 브라이언 Kaspar박사는 위와 같이 말했다.

박사는 전국 어린이병원 연구소의 유전자치료센터에서 조사를 하였습니다.

전국적인 어린이들의 유전치료를 위한 센터의 주요한 투자자인 Jerry Mendell MD는 말했다.“이런한 연구결과는 환자의 실험의 기초역할을 하고 우리에게 근육질량을 향상시키키 Follistation은 우리의 translational 프로그램과 함께 발전에 대해 자신감을 제공해줍니다.”

연구팀은 식품 의약품 안전청과 함께 계획을 개발하고 공식적인 약물검사와 인간 임상 실험을 시작하기위하여 지원하는 biodistribution 연구를 수행하는 과정에서 현재까지 진행하고 있다.

가장 일반적인 근육위축증의 형태뿐만 아니라 포함 신체 마이오신들에 대한 계획 첫번째 임상 시범을 위해 근육 강화의 전략적이고 잠재적인 사용은 Duchenne 근육위축증을 포함한 근육 질환 환자에 대한 중요한 의미가 있습니다.

또한 유전자 교체 또는 유전자 조작의 다른 유형 있기 때문에 특정 유전자 결함의 가능한지등 안면견갑상완 근육위축증으로로 근육위축증의 다른 형태에 적용할 수 있습니다.

전국어린이 의사인 Kaspar와 Mendell 이외에도 오하이오 주립 대학에서 교수들이 게시물을 보유하고있습니다.

정보제공:선린대학 물리치료과 학생 학술부

출처:http://www.sciencedaily.com/releases/2009/11/091113132251.htm

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